Financiación almeriense para atajar patologías raras con terapia génica

Una carrera solidaria celebrada el año pasado en Almería termina con un acuerdo para investigar en terapias génicas que puedan, si no curar, sí mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras o poco frecuentes.

Lo recaudado por el Ampa de La Salle en una carrera solidaria a favor de las enfermedades raras fue donado a la Fundación Feder (Federación de las asociaciones de enfermedades poco frecuentes) con la intención de que se destinara a investigar  en el centro Genyo de Granada. Un centro especializado en terapia génica celular cuyo director es el investigador almeriense José Antonio Lorente, al que le “encantó la idea”.

Este almeriense puso a las asociaciones de enfermedades raras en contacto con Francisco Martín Molina, un especialista en terapia génica celular con gran experiencia. Después de varias reuniones, hoy “todo va viento en popa”, dice Antonio Bañón, profesor de la UAL y miembro de Feder, además de coautor de un libro recientemente publicado que recoge la historia del asociacionismo de enfermedades raras en España. 

Una nueva Fundación Bañón sitúa el acuerdo  con Genyo en el germen de la Fundación Poco Frecuente, una fundación que va a tener sede en Almería y que quiere ser referente para toda España en ofrecer más servicios a los pacientes de una enfermedad rara (en principio a través de voluntarios) además de visibilizar estas patologías. “Eso sí, la principal pata de esta Fundación, que próximamente se presentará oficialmente, será la investigación”, dice.

Mejores investigadores De momento, la apuesta por la investigación ha encontrado en Francisco Martín Molina el mejor exponente. Lleva años trabajando en terapia génica y desde 2002 lo hace en Genyo Granada, a donde volvió después de años formándose e investigando en Londres.

El equipo de investigadores que coordina ha dado con la puerta para iniciar la cura de una enfermedad poco frecuente. Se trata del síndrome de Wiskott-Aldrich. “Es una enfermedad muy, muy rara que afecta al sistema inmune”, a la que se atacará a través de la inyección de células madre hematopoyéticas “transformadas” en laboratorio y liberadas de la irregularidad que provoca la enfermedad. Una vez de nuevo en el sistema sanguíneo, corregirían (ya con el gen que les faltaba) la patología que afecta al sistema inmune, explica.

La fórmula  Se trata de una fórmula ya utilizada,por ejemplo en el caso de los trasplantes de médula ósea y podría ser aplicada, de alguna forma, a estas patologías (no a todas). De hecho, hay otras enfermedades poco frecuentes, como el síndrome de Pompe que son “más complicadas”. En este caso, hay que abordarlas a través de distintas estrategias, ya que no basta con las células hematopoyéticas, sino que haría falta modificar células para que en todo el cuerpo expresen de más el gen que les falta. Y en esto, se va a involucrar Genyo. Y lo va a hacer siguiendo líneas de investigación diferentes a las que ya se están desarrollando en otros puntos del planeta (algunas ya en ensayo clínico y que estarían para probar en unos tres años).

La puerta a la esperanza está abierta, pero siempre con “la máxima prudencia”, puesto que en el caso de que todo fuera sobre ruedas, no había un ensayo clínico antes de cuatro o cinco años en el caso de Pompe, más en otras enfermedades raras.